UC com cerca de 5 milhões para acelerar o tratamento de doenças com terapia génica

A Universidade de Coimbra (UC) lidera um novo consórcio de investigação que pretende acelerar a terapia génica na Europa, tornando, em particular, mais célere a aplicação de terapias inovadoras para doenças genéticas atualmente sem cura. O evento de lançamento do GeneH vai decorrer na sexta-feira, entre as 14h00 e as 18h00, no Anfiteatro do Museu da Ciência da Universidade de Coimbra.

Este consórcio contará com um financiamento, de cerca de 5 milhões de euros (mais precisamente 4 885 375,00 euros), que vai permitir criar, até ao final de 2028, colaborações estreitas entre academia, indústria, entidades governamentais e sociedade, através de uma abordagem de hélice quádrupla – que é essencial para superar as atuais barreiras na translação da investigação para a clínica.

«Apesar dos avanços científicos na terapia génica, existem desafios significativos que precisamos de ultrapassar para garantir que estas inovações chegam efetivamente aos doentes. A realização de ensaios clínicos nesta área ainda é limitada devido à complexidade regulamentar, à falta de infraestruturas especializadas e ao reduzido financiamento disponível para o desenvolvimento clínico», contextualiza o docente da Faculdade de Farmácia da UC, presidente do Centro de Neurociências e Biologia Celular da UC e coordenador do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia, Luís Pereira de Almeida, citado em comunicado da UC.

“Além disso, há um grande potencial na interação entre a academia e a indústria que podemos e devemos explorar melhor, para facilitar a transferência de tecnologia e permitir que as descobertas científicas se traduzam em terapias inovadoras e acessíveis. Outro grande desafio é o envolvimento das entidades reguladoras e dos decisores políticos, cuja participação ativa é fundamental para agilizar processos de aprovação e financiamento. Finalmente, a formação especializada nesta área ainda é insuficiente, tanto para investigadores como para profissionais de saúde, e é essencial que invistamos na capacitação para garantir a sustentabilidade e o crescimento deste setor”, acrescenta também o coordenador do GeneH.

A terapia génica é uma abordagem terapêutica inovadora, que é capaz de desenvolver novos tratamentos para diversas doenças, especialmente patologias raras, e que permite uma abordagem curativa em muitos casos apenas com uma única administração do tratamento. Tem vindo a revolucionar o tratamento e a progressão de, por exemplo, doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Leber. Atualmente, estão aprovados cerca de 20 produtos de terapia génica para o tratamento de doenças na Europa, embora existam no mundo cerca de 7 000 doenças raras, 95% das quais sem terapia eficaz.

O Gene H, através da sua rede de investigação e inovação multidisciplinar, pretende “acelerar a investigação e o desenvolvimento de novas terapias génicas, aproximar os avanços científicos dos ensaios clínicos, promover a colaboração entre diferentes setores para ultrapassar barreiras regulamentares e de financiamento, ao mesmo tempo que promove formação em terapia génica e fortalece o envolvimento da sociedade”, avança Luís Pereira de Almeida.

O consórcio GeneH vai trabalhar em estreita colaboração com o GeneT: Centro de Excelência em Terapia Génica em Portugal, o primeiro centro de investigação e inovação na área da terapia génica de Portugal. “O GeneH irá expandir a rede do GeneT, reforçando a colaboração internacional e promovendo sinergias adicionais entre investigação, indústria, governo e sociedade, para acelerar inovação e ensaios clínicos”, explica Luís Pereira de Almeida, que também lidera o GeneT. De relembrar que a UC coordena ainda a ERA Chair GCure - From Gene to Cure, projeto financiado com 2,5 milhões de euros para reforçar a capacidade e a visibilidade da UC na vanguarda da investigação e inovação em terapia génica.

O GeneH vai envolver entidades de dois países, Portugal e Eslovénia, e contar com a participação de 13 parceiros, nomeadamente instituições de ensino e investigação, autoridades de saúde, entidades governamentais, indústria e sociedade civil. Além da Universidade de Coimbra, fazem parte do consórcio em Portugal a Associação Portuguesa de Ataxias Hereditárias, o Biocant, a Bluepharma, a Comissão de Coordenação e Desenvolvimento Regional do Centro, o Instituto Pedro Nunes e a Unidade Local de Saúde de Coimbra. Já na Eslovénia, integram o GeneH a Agência de Desenvolvimento Regional da Região Urbana de Liubliana, a Associação de Pessoas com Doenças Raras da Eslovénia, a BioSistemika (empresa de biotecnologia), o Hub de Inovação da Eslovénia, o Instituto Nacional de Química e a JAFRAL (empresa de biotecnologia).

“A nossa equipa quer garantir que as inovações chegam, de forma segura e eficaz, às pessoas com doenças genéticas passíveis de serem tratadas com terapia génica o mais rápido possível, como também assegurar que as necessidades dos doentes são ouvidas”, sublinha Luís Pereira de Almeida. “Este consórcio é também muito importante para reforçar o papel da Europa como líder global na área da terapia génica”, acrescenta.

O consórcio é financiado pela Comissão Europeia, no âmbito do Horizonte Europa e através do concurso Excellence Hubs, que tem por objetivo apoiar projetos focados na inovação, particularmente na promoção e na criação de sinergias entre ecossistemas de inovação e entidades como universidades, empresas, entidades governamentais e sociedade, para alargar a participação de determinados países na investigação. A chamada deste concurso em que o GeneH foi selecionado foi altamente competitiva, com 205 candidaturas submetidas e apenas 11 projetos selecionados para financiamento.